ما هو العلاج الجيني؟

[خليل عمر]

ما هو العلاج الجيني؟

العلاج الجيني هو تقنية معملية تستخدم الجينات لعلاج المرض أو الوقاية منه. في المستقبل ، ستسمح هذه التقنية للأطباء بمعالجة الشذوذ عن طريق إدخال جين في خلية المريض بدلاً من استخدام الأدوية أو الجراحة. يدرس الباحثون طرقًا مختلفة للعلاج الجيني ، بما في ذلك:
• استبدال الجين المتحور الممرض بنسخة صحية من هذا الجين.
• تعطيل أو تدمير الجين المتحور الذي لا يعمل بشكل صحيح.
• يدخل جين جديد إلى الجسم للمساعدة في محاربة المرض.
على الرغم من أن العلاج الجيني يعد خيارًا علاجيًا واعدًا لعدد من الأمراض (بما في ذلك التشوهات الوراثية وأنواع معينة من السرطان وبعض أنواع العدوى الفيروسية) ، إلا أن هذه التقنية تظل محفوفة بالمخاطر ولا تزال قيد الدراسة لضمان سلامتها وفعاليتها. يتم حاليًا اختبار العلاج الجيني للأمراض التي لا يوجد علاج آخر لها.


كيف يعمل العلاج الجيني؟
تم تصميم العلاج الجيني للتعويض عن الجينات غير الطبيعية أو لإنتاج بروتين مفيد للمواد الجينية لدخول الخلايا. إذا تسبب الجين المتحور في إنتاج بروتين أساسي بشكل غير صحيح أو عدم إنتاجه ، فيمكن للعلاج الجيني إدخال نسخة طبيعية من الجين في الخلية لاستعادة وظيفة هذا البروتين. عادة ما لا يكون للجين الذي يدخل الخلية مباشرة وظيفة. بدلاً من ذلك ، فإن المتجه الذي نسميه الناقل مصمم وراثيًا لنقل الجينات. تُستخدم معظم الفيروسات المحددة كناقلات لأنها يمكن أن تنقل جينًا جديدًا عن طريق إصابة الخلية. يتم التلاعب بهذه الفيروسات بطريقة لا تسبب المرض عند استخدامها. تقوم بعض الفيروسات ، مثل الفيروسات القهقرية ، بإدخال مادتها الجينية (التي تتضمن جينًا جديدًا) في كروموسومات الخلايا البشرية. تقوم بعض الفيروسات الأخرى ، مثل الفيروسات الغدية ، بإدخال الحمض النووي الخاص بها في نواة الخلية ولكنها لا تتكامل مع الكروموسوم.
يمكن حقن الناقل أو إدخاله عن طريق الوريد مباشرة في نسيج معين في الجسم ، حيث تلتقطه خلايا معينة. يمكن أيضًا عزل عينة من خلايا المريض وتعريضها للنواقل في المختبر. يتم إرجاع الخلايا التي تحتوي على الناقل إلى جسم المريض. إذا نجح العلاج ، فإن نقل الجين الجديد بواسطة الناقل سيؤدي إلى إنتاج بروتين وظيفي. قبل أن يصبح العلاج الجيني طريقة قابلة للتطبيق لعلاج الأمراض ، يجب على الباحثين التغلب على تحدياته التقنية. على سبيل المثال ، يحتاج العلماء إلى إيجاد طرق أفضل لنقل الجينات وتوجيهها إلى خلايا معينة. إنهم بحاجة للتأكد من أن الجينات يتحكم فيها الجسم بدقة.

هل العلاج الجيني آمن؟
تتم دراسة العلاج الجيني لتحديد ما إذا كان يمكن استخدامه لعلاج المرض. يدرس البحث الحالي سلامة العلاج الجيني ؛ ستختبر دراسات أخرى ما إذا كان العلاج الجيني هو خيار علاجي فعال. أظهرت العديد من الدراسات أن هذه الطريقة يمكن أن تحمل مخاطر جسيمة مثل التسمم والالتهابات والسرطان. لأن هذه التقنيات جديدة نسبيًا ، فإن بعض المخاطر لا يمكن التنبؤ بها ؛ لكن الباحثين الطبيين والمؤسسات والوكالات التشريعية يعملون على ضمان أن تكون أبحاث العلاج الجيني آمنة قدر الإمكان.
تساعد القوانين واللوائح والإرشادات الفيدرالية الشاملة في حماية الأفراد المشاركين في الدراسات البحثية (التجارب السريرية). تنظم إدارة الغذاء والدواء جميع منتجات العلاج الجيني في الولايات المتحدة وخارجها في هذا المجال. يجب على الباحثين الذين يرغبون في اختبار طريقة ما في تجربة سريرية الحصول أولاً على موافقة إدارة الغذاء والدواء ، ولدى إدارة الغذاء والدواء سلطة رفض أو تعليق التجارب السريرية المشتبه في كونها غير آمنة للمشاركين.
تلعب المعاهد الوطنية للصحة (NIH) أيضًا دورًا مهمًا في ضمان سلامة أبحاث العلاج الجيني. تقدم المعاهد الوطنية للصحة إرشادات للباحثين والمؤسسات (مثل الجامعات والمستشفيات) لاتباعها عند إجراء التجارب السريرية مع العلاج الجيني. وفقًا لهذه الإرشادات ، يجب تسجيل التجارب السريرية للمؤسسات التي تتلقى تمويلًا من المعاهد الوطنية للصحة لهذا النوع من الأبحاث لدى منظمة أنشطة التكنولوجيا الحيوية للمعاهد الوطنية للصحة. يتم بعد ذلك مراجعة البروتوكول أو البرنامج الخاص بكل تجربة إكلينيكية من قبل اللجنة الاستشارية للحمض النووي المؤتلف في المعاهد الوطنية للصحة (RAC) لتحديد ما إذا كانت هناك أية مشكلات طبية أو أخلاقية أو تتعلق بالسلامة وستتم مناقشتها في اجتماع عام لمركز الأنشطة الإقليمية.
يجب أن يوافق مجلس المراجعة المؤسسية (IRB) ولجنة السلامة الحيوية المؤسسية (IBC) على كل تجربة إكلينيكية قبل إجرائها. IRB هي لجنة من علماء الطب والاستشاريين والمستهلكين الذين يراجعون جميع الأبحاث التي أجريت في مؤسسة ما. IBC هي مجموعة تقوم بمراجعة وتأكيد المخاطر المحتملة للدراسات البحثية. تضمن مستويات متعددة من التقييم والرصد أن السلامة هي أولوية في تخطيط وإجراء أبحاث العلاج الجيني.

ما هي المشاكل الأخلاقية في مجال العلاج الجيني؟
نظرًا لأن العلاج الجيني يتضمن إجراء تغييرات على المبادئ التوجيهية الأساسية للجسم ، فإنه يثير العديد من الاعتبارات الأخلاقية. الأسئلة الأخلاقية في هذا المجال تشمل:
• ما هي الاستخدامات الجيدة والسيئة للعلاج الجيني؟
• من الذي يقرر السمة الطبيعية وأيها تسبب الإعاقة أو الشذوذ؟
• هل التكلفة الباهظة للعلاج الجيني تقتصر على الأثرياء؟
• هل الاستخدام الواسع النطاق للعلاج الجيني يقلل من قبوله في المجتمع من قبل الأشخاص ذوي الاختلافات؟
• هل يمكن للناس استخدام العلاج الجيني لتعزيز السمات البشرية الأساسية مثل الطول أو الذكاء أو القدرة الرياضية؟

تركز أبحاث العلاج الجيني الحالية على علاج الأشخاص الذين يستهدفون خلايا الجسم مثل نخاع العظام وخلايا الدم. لا يمكن أن ينتقل هذا النوع من العلاج الجيني إلى أطفال ذلك الشخص. ولكن إذا كان العلاج الجيني يستهدف خلايا البويضات والحيوانات المنوية (الخلايا الجرثومية) ، فإنه يسمح للجينات المُدخلة بالانتقال إلى الجيل التالي. هذه الطريقة تسمى العلاج الجيني للخلايا الجذعية. إن فكرة العلاج الجيني للخلايا الجرثومية مثيرة للجدل إلى حد كبير. في حين أن هذا يمكن أن ينقذ الأجيال القادمة من العائلة من وجود تشوهات جينية معينة ، إلا أنه يمكن أن يتسبب أيضًا في تطور الجنين بطرق غير متوقعة لها آثار جانبية طويلة المدى. هذه الآثار الجانبية ليست معروفة بعد. نظرًا لأن الأشخاص المتأثرين بالعلاج الجيني للخلايا الجرثومية لم يولدوا بعد ، فلا يمكنهم اختيار استخدام هذا العلاج من عدمه.

هل يمكن أن يعالجني العلاج الجيني ؟
العلاج الجيني متوفر حاليًا بشكل أساسي في مراكز الأبحاث. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عدد محدود من منتجات العلاج الجيني للبيع في الولايات المتحدة. مئات من الدراسات البحثية (التجارب السريرية) جارية لعلاج الأمراض الوراثية والسرطان وفيروس نقص المناعة البشرية / الإيدز لاختبار العلاج الجيني. إذا كنت ترغب في المشاركة في تجربة سريرية ، فتحدث إلى طبيبك أو أخصائي الوراثة حول كيفية المشاركة. يمكنك أيضًا البحث عن التجارب السريرية عبر الإنترنت على ClinicalTrials.gov. هذا الموقع هو خدمة تابعة للمعاهد الوطنية للصحة ويوفر وصولاً سهلاً إلى المعلومات حول التجارب السريرية.

الموضوع الأصلي: ما هو العلاج الجيني؟ || الكاتب: خليل عمر || المصدر: منتديات التقنية الحيوية

www.biot1.com/vb

كلمات البحث

وراثة ، العاب DNA ، برامج علمية ، تقنية حيوية ، جينات ، تعليم ، صحة ، أبحاث ، دورات علمية ، دراسات عليا ، وظائف